FDA 授与腱鞘巨细胞瘤药物 Pexidartinib 突破性治疗药物资格

第一三共与 Plexxikon 同月，美国 FDA 颁予 Pexidartinib 突破性病患口服教师资格，运用于外科手术将与功能受到限制或危重症潜在恶化相关的腱鞘飞龙骨髓（TGCT）病患。TGCT 是一种罕有的、通常非转移性的，它冲击滑膜线膝关节、滑囊及腱鞘，导致肿胀、疼痛、沉闷及受冲击膝关节或四肢运动能力降低。

据估计，每年每 100 万人之前会再次发生 11 例腱鞘飞龙骨髓确诊。患儿通常在 20 岁至 50 岁确诊，这依赖于腱鞘飞龙骨髓的类型，男人再次发生这种的不太可能是女性的两倍。在此之前，尚无获 FDA 批准的系统性病患口服运用于腱鞘飞龙骨髓的病患。

疗程是在此之前腱鞘飞龙骨髓的主要病患方法

「疗程是腱鞘飞龙骨髓的主要病患方法，但对于扩散形式的该疾病患儿，更难以外科手术，并且有较高的复发率，导致多种复杂的疗程，甚至使一些患儿截肢，」第一三共执行副总裁兼世界性开发设计技术顾问、医学博士、法学博士 Ghazzi 称。

「我们很高兴 FDA 了解到腱鞘飞龙骨髓未意味着的病患需求，我们为了让与 FDA 密切合作，加快这种运用于腱鞘飞龙骨髓患儿的潜在非疗程病患口服的开发设计。」突破性病患口服教师资格的颁予基于一项 1 期研究课题扩展队列的结果，该研究课题宗旨赞誉 Pexidartinib 的稳定性与有效性。

「在我们正要进行的 1 期研究课题之前所观察到的响应发放了初步的概念验证，即在一些腱鞘飞龙骨髓患儿之前，使用 Pexidartinib 选择性抑制 CSF-1R 不必要安全、有效地降低分担，为后退该口服直接进入 3 期临床实验发放了证据，」 Plexxikon 总监执行官、法学博士 Bollag 称。

「在我们致力于开发设计能够解决罕有疾病如腱鞘飞龙骨髓未意味着公共卫生需求的新型抗病毒病患口服之前，这次的突破性病患口服教师资格代表了另一个重要的典范。」Pexidartinib 的一项 3 期研究课题 ENLIVEN 在此之前正要募兵有症状，且疗程外科手术将与功能受到限制或危重症潜在恶化相关的腱鞘飞龙骨髓患儿。

查看信源住址

编辑： 冯志华